AML实际上是在血液肿瘤里面最常见的血液肿瘤之一。在前三四十年它的治疗没有太大的变化，但从2017年起有许多新药开始涌现，这其实是得益于髓系白血病经过PCR及测序以后一些靶点的发现。于是，在科学家的努力下靶向药物陆续问世，解决了髓系白血病的一些比较困难的问题。

比如，在髓系白血病里最常见的突变是FLT3突变，其次是NPM1突变或DNMT3A突变等。这些患者（比如FLT3基因突变的患者）应用化疗的疗效就不如没有突变的患者。过去，我们都是用普通的化疗，这部分突变的患者就很容易复发，这也是我们在前期存在的一些困惑。近几年一些新药出现比如FLT3抑制剂，这些药物的出现给FLT3突变的患者带来很大的福音。

FLT3突变是急性髓系白血病患者最常见的一种突变。无论在欧洲还是在亚洲，FLT3突变都是排在第一位的，约20%到30%的AML患者会发生FLT3突变。这部分患者如果没有同时伴有NPM1突变，他们的预后是非常差的。但是现在有了FLT3突变抑制剂。从第一代的索拉非尼开始包括陆续出现的米哚妥林、奎扎替尼、吉瑞替尼。这些药物的相继问世确实给伴有FLT3突变的患者带来福音。

临床上有几个试验值得注意。第一个是关于索拉非尼的临床试验，当时是将所有的患者都纳入进去。将患者分为两组，治疗组给予索拉菲尼+DA方案；对照组单用DA方案。结果出来两组并没有统计学差异。所以索拉非尼也就没有被批准用于初治的AML患者。

米哚妥林的临床试验则设计得比较好。它纳入的是有FLT3突变的18-59岁新诊断患者。在2000多例的患者中选出了700多例有FLT3突变的患者，无论是ITD突变或者是TKD突变。联合DA方案，一组加米哚妥林，另一组不加。经过治疗以后，加米哚妥林的一组比对照组有明显的统计学差异。

接下来，在奎扎替尼和吉瑞替尼的治疗复发/难治的AML患者的临床试验中，对照组都选用了目前挽救性的治疗方案。奎扎替尼的临床试验入组患者367多例，吉瑞替尼的临床试验入组患者371多例。结果显示，跟对照组相比，奎扎替尼组和吉瑞替尼组的患者都有明显的生存优势，且有统计学差异。从病例数量上来讲，吉瑞替尼的临床试验纳入的病例数更多，所以客观性更好一些。再者，我们可以看到，吉瑞替尼的曲线拉的更开一些。所以我们觉得在复发/难治的髓系白血病患者的治疗中，吉瑞替尼可能比奎扎替尼的疗效可能更好。

目前吉瑞替尼用于新诊断AML患者的临床试验也正在进行中，比较吉瑞替尼联合DA方案跟单用DA方案的治疗疗效，结果也显示出二者明显的统计学差异。吉瑞替尼的用药剂量是每日口服120毫克。

有些老年患者不能耐受强化疗，所以目前也在进行有关临床试验，吉瑞替尼联合阿扎胞苷治疗不适合化疗的伴有FLT3突变的患者。根据目前的结果来看，吉瑞替尼也显示出明显的优势。